Presentan
por primera vez una terapia génica segura y eficaz para el tratamiento del VIH
La erradicación del virus de inmunodeficiencia
humana (VIH) parece estar cada vez más cerca de convertirse en una realidad. Un
equipo de investigadores de la Universidad de Pennsylvania (EEUU) ha
desarrollado una tecnología denominada “nucleasa
de dedos de zinc” (ZFN),
que es capaz de buscar una secuencia de ADN concreta y fulminarla. Los resultados
de este pionero trabajo han sido publicados en la revista New England Journal of Medicine.
El método consiste en “editar
el genoma”, eliminando algunas células de la secuencia de ADN que codifican el
gen CCR5, cuya mutaciónCCR5-delta32-
aparece de forma natural en algunas personas, haciéndolas inmunes a la
infección por VIH (aunque solo el 1% de la población lo tiene). La
“herramienta” que se utiliza para esta terapia génica es una proteína sintética
desarrollada por la compañía Sangamo BioScience, que, una vez dentro de la
célula, es capaz de localizar una secuencia de ADN determinada y eliminarla.
Para el estudio,
los investigadores seleccionaron
a 12 pacientes seropositivos que
se encontraban siguiendo un tratamiento para controlar la infección por VIH. A
la mitad no se le retiró la medicación que tomaba por estar en un estado de
infección avanzado. A todos ellos se les transfirieron sus propias células,
modificadas genéticamente, eso sí.
Ninguno de los pacientes
presentó efectos secundarios graves y se observó que las células modificadas
sobrevivían sin problemas en presencia del virus. En los pacientes que
continuaron tomando la medicación se observó un incremento de los CD4, un
marcador de que el sistema inmunológico mejora. Además, en cuatro de los
sujetos a los que se les retiró el tratamiento se observó una disminución considerable del virus.
Así pues, esta terapia génica conforma una gran esperanza para conseguir tanto
eliminar el virus, como la erradicación definitiva del VIH.
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